46% nieuwe weesgeneesmiddelen wordt ontwikkeld voor ziekte waarvoor geen enkel geneesmiddel bestaat

Sinds het jaar 2000 ondersteunt de Europese Unie de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen, medicijnen voor de behandeling van zeldzame aandoeningen. Dat gebeurt op basis van het principe dat ook mensen met een zeldzame ziekte recht hebben op een behandeling. Wie tijd en geld steekt in de ontwikkeling van zo’n medicijn, krijgt een aantal voordelen. Onderzoekers kunnen hulp en prijsverminderingen krijgen bij de wetenschappelijke en administratieve opvolging van hun dossier. Eenmaal goedgekeurd, krijgen ze tien jaar marktexclusiviteit en betalen ze minder taks op de verkoopsinkomsten. Bedoeling van de Europese steunmaatregel is dat er meer onderzoek gebeurt en dat er uiteindelijk ook meer behandelingen op de markt komen.

EMA

Dat plan lijkt vruchten af te werpen. Onderzoekers van UZ Leuven en de KU Leuven maakten voor het eerst een overzicht van het aantal weesgeneesmiddelen dat momenteel in ontwikkeling is. Ze deden dat aan de hand van de jaarlijkse opvolgingsrapporten ingediend bij het European Medicines Agency (EMA). Het EMA bepaalt of een geneesmiddel het statuut weesgeneesmiddel krijgt en volgt de individuele dossiers op.

Om een zicht te krijgen op de stand van zaken keken de onderzoekers een aantal elementen na: welke geneesmiddelen zijn in ontwikkeling, in welk stadium zit het onderzoek, in welke medische domeinen gebeurt het, wie ontwikkelt het product en is het een geneesmiddel voor een ziekte waarvoor al een behandeling bestaat.

Verdubbeling

De studie, die gepubliceerd werd in het prestigieuze wetenschappelijke magazine Nature, toont aan dat de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen leidt tot zinvolle resultaten. De verwachting is dat ongeveer 100 van de 605 actieve weesgeneesmiddelendossiers bij het EMA binnenkort op de markt zullen komen. Dat is een verdubbeling van wat er momenteel bestaat aan weesgeneesmiddelen. Van die 605 zitten er 200 in klinische onderzoeksfase 2 en 3, wat betekent dat de kans inderdaad groot is dat ze de komende jaren op de markt zullen komen.

In 35% van de gevallen gaat het om geneesmiddelen tegen zeldzame types van kanker, maar vooral voor zeldzame neurologische en hematologische ziekten is een passende behandeling onderweg.

Opmerkelijk is dat bijna de helft van de nieuwe producten een behandeling biedt voor zeldzame ziekten waarvoor nog geen enkel geneesmiddel bestond. Bijna vijftig procent van de geneesmiddelen zijn in ontwikkeling bij KMO’s.

Economische groei

Prof. dr. David Cassiman, medeauteur van de studie en specialist zeldzame metabole ziekten bij UZ Leuven: “Het doet ons plezier te zien dat een eenvoudige ondersteuningsmaatregel zinvolle resultaten oplevert. Heel wat producten zijn op weg naar de markt en bieden hoop voor patiënten die tot op vandaag geen enkel geneesmiddel hebben voor hun ziekte. Bovendien is de ontwikkeling niet alleen in handen van grote farmaceutische bedrijven: maar liefst de helft is in ontwikkeling bij KMO’s. Dat getuigt van vernieuwing en economisch groeipotentieel. Bovendien zien we dat een aantal van de behandelingen echt grensverleggend is, zoals gentherapie en celtherapie.”

Gezondheidsbudget

Vaak bestaat de indruk dat er grote sommen geld gemoeid zijn met de ontwikkeling en de terugbetaling van weesgeneesmiddelen. Deze studie toont dat de te verwachten productie van weesgeneesmiddelen eerder bescheiden is.

Professor David Cassiman: “Er zijn nu ongeveer 100 producten op de markt en er komen er waarschijnlijk de volgende jaren nog 100 bij: dat is niet echt een tsunami van weesgeneesmiddelen. Het klopt dat het vaak dure medicijnen zijn, maar allemaal samen kosten ze de gemeenschap momenteel 4 tot 5% van de totale uitgaven voor geneesmiddelen. Wat op zijn beurt maar een klein deel is van het totale gezondheidsbudget. We zijn dus voorzichtig optimistisch over de nieuwe kansen voor mensen met zeldzame ziekten en over het succes van het Europese stimuleringsbeleid.”

Professor David Cassiman: “In het debat over gezondheidszorg lijkt het soms alsof dure weesgeneesmiddelen voor de ondergang van ons gezondheidssysteem zullen zorgen. Er circuleerden doemscenario’s over duizenden producten die in ontwikkeling waren, maar niemand kende de juiste cijfers. Met deze studie willen we een poging doen om het debat weer realistisch te maken. Er zijn nog altijd heel veel mensen met ongeneeslijke zeldzame ziekten. De gemeenschap mag een inspanning blijven doen om de ontwikkeling van nieuwe behandelingen te ondersteunen, want het plan lijkt te werken.”

Een weesziekte wordt gedefinieerd als een ziekte die voorkomt bij minder dan 1 op de 2 000 mensen. Bij weesgeneesmiddelen gaat het vaak ook om ziektes die nog veel zeldzamer zijn.

beeld labo: copyright Shutterstock