Belgische patiënten met muco blijven in de kou staan

Longartsen en mucoviscidose-specialisten doen een oproep aan de overheid. Die moet haar verantwoordelijkheid nemen om zo snel mogelijk een oplossing te vinden voor de terugbetaling van de nieuwste generatie geneesmiddelen voor patiënten met mucoviscidose.

Een eerste stap is de terugbetaling van de bestaande goedgekeurde medicijnen die de kern van de ziekte aanpakken (Orkambi® en Symkevi®). Als het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) binnenkort ook groen licht geeft voor het nieuwe veelbelovende geneesmiddel Trikafta®, zijn er transparante en doorgedreven onderhandelingen nodig met de farmaproducenten, zodat er snel een terugbetalingsovereenkomst voor dat nieuwe medicijn komt. België moet, naar het voorbeeld van onze buurlanden, de daadkracht hebben om patiënten met muco een kwalitatiever leven te bieden.

Het ziet er niet naar uit dat personen met muco in ons land mogen rekenen op een snelle financiële tussenkomst voor het nieuwe bijzonder efficiënte geneesmiddel Trikafta®, dat binnenkort ook in Europa beschikbaar zal zijn. Trikafta® kan voor 85 procent van alle patiënten een kwalitatief beter leven betekenen. Tenminste, in landen waar de overheid tussenkomt in de kosten. Als België net als bij de voorlopers van dit medicijn niet tot een akkoord komt voor de terugbetaling van Trikafta®, betekent dit een gemiste kans voor de ruim 1.300 Belgische patiënten met mucoviscidose.

Enorme stap voorwaarts

Trikafta® corrigeert het defect dat aan de oorzaak ligt van mucoviscidose, namelijk de afwijking van het CTFR-eiwit. Een genetische mutatie is verantwoordelijk voor deze levensverkortende ziekte, die symptomen heeft zoals aanslepende luchtwegproblemen met progressieve longschade, ernstige verteerproblemen en een risico op diabetes.

Net zoals de voorlopers Orkambi® en Symkevi® pakt het nieuwe medicijn de kern van de ziekte aan. Klinische studies met Trikafta® zijn indrukwekkend: de longfunctie van patiënten verbetert met gemiddeld 14 procent, hoestklachten en vastzittende slijmen verminderen en het aantal longinfecties neemt af. Bovendien gaat de vertering vlotter en is er gewichtstoename. De positieve impact van het geneesmiddel op het leven van een patiënt met muco is dan ook aanzienlijk. Geschat wordt dat 85 procent van alle Belgische patiënten geholpen kan worden door Trikafta®: dat is een enorme stap voorwaarts in de strijd tegen mucoviscidose.

Terugbetaling in buurlanden

Net zoals bij heel wat andere nieuwe, baanbrekende medicijnen hangt aan Trikafta® een stevig prijskaartje vast. Als België dezelfde aanpak hanteert als bij de voorlopers Orkambi^® en Symkevi®, ziet het er niet naar uit dat de mensen met muco in ons land mogen rekenen op een financiële tussenkomst voor het nieuwe geneesmiddel.

Tot op vandaag worden die nieuwe medicijnen nog steeds niet terugbetaald in ons land, in tegenstelling tot in onze buurlanden. In Duitsland, Frankrijk, Nederland, Luxemburg, Spanje, het Verenigd Koninkrijk, Ierland, Denemarken en Zweden worden Orkambi® en Symkevi® wél terugbetaald voor patiënten vanaf twee jaar met twee F508del-mutaties. Toch gaat er in ons land een vergelijkbaar aandeel van het bruto nationaal product naar medicijnen én hebben heel wat bereidwillige Belgische patiënten deelgenomen aan klinisch onderzoek naar de werking van nieuwe mucogeneesmiddelen, ook in stadia waarin er nog geen sprake was van gunstige effecten.

Transparante onderhandelingen

Prof. dr. Marijke Proesmans, kinderpneumoloog in UZ Leuven: “Het baart ons zorgen dat Belgische personen met muco in de kou blijven staan. Omsingeld door landen waar financiële steun wel mogelijk blijkt, is de teleurstelling van Belgische patiënten en de Belgische mucovereniging groot. Wij hopen dat onze overheid beseft wat de terugbetaling van dit nieuwe geneesmiddel kan betekenen voor de patiënten en voor de gezondheidszorg. Een betere behandeling van muco betekent namelijk ook minder ziekenhuisopnames en minder nood aan andere medicijnen. Volwassen patiënten kunnen dankzij deze behandeling vaak terug  aan het werk gaan.”

Met hun oproep willen de artsen de overheid aansporen haar verantwoordelijkheid te nemen om zo snel mogelijk een oplossing te vinden voor de terugbetaling van de huidige én toekomstige medicatie.

Professor Proesmans: "Trikafta® werd nog niet bestudeerd bij jonge kinderen: voor die groep is terugbetaling van Orkambi® en Symkevi® in de overgangsfase onontbeerlijk. Als het EMA binnenkort ook groen licht geeft om Trikafta® te gebruiken, waar nog veel meer patiënten voor in aanmerking zullen komen, zijn transparante en doorgedreven onderhandelingen met de farmaproducenten voor een terugbetalingsovereenkomst nodig. Toon dat ook België de daadkracht heeft om patiënten met mucoviscidose een kwalitatiever leven te bieden."

De oproep gebeurt in naam van de mucoviscidose-referentiecentra van UZ Leuven, UZA- GZA St Vincentius, UZ Gent, UZ Brussel, ULB- Reine Fabiola, UCL, CHR Liège en de revalidatiecentra Zeepreventorium De Haan en revalidatiecentrum Pulderbos.

Voor de pers: getuigenis

Een getuigenis van een patiënt die het nieuwe geneesmiddel kon uittesten is mogelijk. Lees hieronder het verhaal van Peter (31), die in studieverband de nieuwe medicatie kon uittesten en zijn leven sindsdien drastisch zag veranderen.

“Woorden schieten me tekort om te beschrijven wat er sinds 25 maart 2019, toen ik met de nieuwe medicatie kon beginnen, allemaal gebeurd is. Ik was op dat moment 30 en leefde van dag tot dag. Het gevoel om voortdurend te moeten ademen door 5 rietjes, was na D-day volledig weg. Nu weet ik welk gevoel andere mensen hebben om te ademen. Maar dit was nog maar het begin.”

“Op een jaar tijd heb ik stappen durven nemen die ik daarvoor niet voor mogelijk hield. Ik ben gaan werken, gaan samenwonen en we hebben samen een huis gekocht. Nu leef ik aan 300km/h, maar met nog de nodige tijd om te genieten van het leven. Fysiek zijn er geen remmen, sporten gaat veel vlotter en het is makkelijker om doelen te halen.”